Израильские ученые приблизились к победе над боковым амиотрофическим склерозом

Команда ученых из Тель-Авивского университета и иерусалимского медицинского центра Хадасса сделала открытие, которое, возможно, станет базой для создания лекарства от бокового амиотрофического склероза (БАС), известного также как болезнь Лу Герига, – тяжелого дегенеративного заболевания центральной нервной системы, сопровождающегося атрофией мышц и приводящего к инвалидности. Они не утверждают, что смогли победить болезнь, но верят, что сделали большой шаг на пути к этому.

Сегодня лекарства от БАС не существует, а люди с этим диагнозом редко проживают больше пяти лет после выявления недуга. «Мы верим, что сделанное нами открытие ляжет в основу будущего лекарства», – говорит доктор Эран Перлсон с кафедры физиологии и фармакологии медицинского факультета имени Саклера Тель-Авивского университета, который руководил исследованием. Но отмечает, что для этого понадобится время.

Ученые впервые отметили важную роль вырабатываемых мышечными клетками токсичных веществ в развитии бокового амиотрофического склероза. По их словам, они ставили перед собой цель разобраться в причинах возникновения заболевания и механизмах, лежащих в его основе. Так, ученые сконцентрировали внимание на зоне, где происходит взаимодействие двигательных нейронов с мышцами, – той самой, которая первой повреждается при БАС. В ходе своего эксперимента они выяснили, что у людей с этим заболеванием мышцы продуцируют токсичные вещества, которые и становятся причиной повреждений. Они также выявили связь этих веществ с особыми рецепторами, имеющимися на мембранах нейронов.

Израильские ученые установили, что у страдающих боковым амиотрофическим склерозом уровень токсичности был заметно повышен, но у них также фиксировалось повышенное число рецепторов. В дополнение к этому, они обнаружили, что степень токсичности повышалась тогда, когда снижался уровень одной специфичной микроРНК. Последние являют собой малые молекулы, которые контролируют процесс трансляции белков и принимают активное участие во многих других внутриклеточных процессах.

Как говорят ученые, однажды эта микроРНК сможет быть использована для лечения БАС. К такому выводу их подтолкнул эксперимент на лабораторных мышах, который показал, что симптомы болезни можно нивелировать, управляя этой особой молекулой. С помощью кремниевых чипов исследователи установили, что генетические манипуляции с обозначенной микроРНК существенно замедляют процесс дегенерации нейронов.

Затем ученые использовали мышиные модели бокового амиотрофического склероза. Они сделали им инъекцию вируса, содержащего специфическую микроРНК, и обнаружили, что состояние грызунов после этого заметно улучшилось. Многие базовые симптомы БАС, включая мышечную атрофию, нервно-мышечную дисфункцию, неспособность ходить, стали гораздо менее выраженными.

«Мы доказали, что можем эффективно устранять признаки болезни, используя микроРНК как потенциальное лекарство», – говорит доктор Перлсон. – И показали, что не только двигательные нейроны, но и мышечная ткань, вне всякого сомнения, вовлечена в процесс прогрессирования этого тяжелого недуга».

В ближайшем будущем ученые планируют провести комплексное исследование, изучая и другие – не мышечные – ткани, которые поражаются при БАС. «Мы верим, эти полученные нами данные станут основой для создания препарата от этой пока неизлечимой болезни», – заключил доктор Перлсон.